Donidalorsen

Donidalorsen (API)

Permohonan Penyelidikan:
API Donidalorsen ialah oligonukleotida antisense (ASO) yang sedang disiasat untuk rawatan angioedema keturunan (HAE) dan keadaan keradangan yang berkaitan. Ia dikaji dalam konteks terapi sasaran RNA, bertujuan untuk mengurangkan ekspresiprekallikrein plasma(mRNA KLKB1). Penyelidik menggunakan Donidalorsen untuk meneroka mekanisme pembungkaman gen, farmakokinetik yang bergantung kepada dos, dan kawalan jangka panjang terhadap keradangan yang dimediasi bradykinin.

Fungsi:
Donidalorsen berfungsi dengan mengikat secara selektif kepadaKLKB1mRNA, mengurangkan pengeluaran prekallikrein plasma — enzim utama dalam sistem kallikrein-kinin yang bertanggungjawab untuk mencetuskan bengkak dan keradangan dalam HAE. Dengan menurunkan tahap kallikrein, Donidalorsen membantu mencegah serangan HAE dan mengurangkan beban penyakit. Sebagai API, ia berfungsi sebagai komponen terapeutik teras dalam pembangunan rawatan berpanjangan, yang ditadbir secara subkutan untuk HAE.