Fitusiran

Fitusiran (API)

Permohonan Penyelidikan:
API Fitusiran ialah RNA gangguan kecil sintetik (siRNA) yang disiasat terutamanya dalam bidang hemofilia dan gangguan pembekuan. Ia menyasarkanantitrombin (AT atau SERPINC1)gen dalam hati untuk mengurangkan pengeluaran antitrombin. Penyelidik menggunakan Fitusiran untuk meneroka mekanisme gangguan RNA (RNAi), pembungkaman gen khusus hati, dan strategi terapeutik baru untuk mengimbangi semula pembekuan dalam pesakit hemofilia A dan B, dengan atau tanpa perencat.

Fungsi:
Fitusiran berfungsi dengan menyenyapkan ekspresi antitrombin, antikoagulan semula jadi, dengan itu meningkatkan penjanaan trombin dan menggalakkan pembentukan bekuan. Mekanisme ini menawarkan pendekatan rawatan profilaksis untuk mengurangkan episod pendarahan pada pesakit hemofilia. Sebagai API, Fitusiran berfungsi sebagai bahan aktif dalam terapi subkutaneus bertindak panjang yang bertujuan untuk meningkatkan kualiti hidup dan mengurangkan beban rawatan dalam gangguan pendarahan.