Givosiran

Givosiran (API)

Permohonan Penyelidikan:
API Givosiran ialah RNA gangguan kecil sintetik (siRNA) yang dikaji untuk rawatan porfiria hepatik akut (AHP). Ia secara khusus menyasarkanALAS1gen (asid aminolevulinic synthase 1), yang terlibat dalam laluan biosintesis heme. Penyelidik menggunakan Givosiran untuk menyiasat terapi berasaskan gangguan RNA (RNAi), pembungkaman gen sasaran hati, dan modulasi laluan metabolik yang terlibat dalam porfiria dan gangguan genetik yang berkaitan.

Fungsi:
Givosiran berfungsi dengan mengurangkan ungkapanALAS1dalam hepatosit, dengan itu mengurangkan pengumpulan perantaraan heme toksik seperti ALA (asid aminolevulinik) dan PBG (porphobilinogen). Ini membantu mencegah serangan neurovisceral yang berkaitan dengan porfiria hepatik akut. Sebagai API, Givosiran ialah komponen farmaseutikal aktif dalam terapeutik berasaskan RNAi yang direka untuk menyediakan kawalan jangka panjang AHP dengan pentadbiran subkutan.