API Oligonukleotida
-
Natrium Inclisiran
Inclisiran sodium API (Ramuan Farmaseutikal Aktif) dikaji terutamanya dalam bidang gangguan RNA (RNAi) dan terapeutik kardiovaskular. Sebagai siRNA rantai dua yang menyasarkan gen PCSK9, ia digunakan dalam penyelidikan praklinikal dan klinikal untuk menilai strategi pembungkaman gen bertindak panjang untuk menurunkan LDL-C (kolesterol lipoprotein berketumpatan rendah). Ia juga berfungsi sebagai sebatian model untuk menyiasat sistem penghantaran siRNA, kestabilan, dan terapeutik RNA yang disasarkan hati.
-
Donidalorsen
API Donidalorsen ialah oligonukleotida antisense (ASO) yang sedang disiasat untuk rawatan angioedema keturunan (HAE) dan keadaan keradangan yang berkaitan. Ia dikaji dalam konteks terapi sasaran RNA, bertujuan untuk mengurangkan ekspresiprekallikrein plasma(mRNA KLKB1). Penyelidik menggunakan Donidalorsen untuk meneroka mekanisme pembungkaman gen, farmakokinetik yang bergantung kepada dos, dan kawalan jangka panjang terhadap keradangan yang dimediasi bradykinin.
-
Fitusiran
API Fitusiran ialah RNA gangguan kecil sintetik (siRNA) yang disiasat terutamanya dalam bidang hemofilia dan gangguan pembekuan. Ia menyasarkanantitrombin (AT atau SERPINC1)gen dalam hati untuk mengurangkan pengeluaran antitrombin. Penyelidik menggunakan Fitusiran untuk meneroka mekanisme gangguan RNA (RNAi), pembungkaman gen khusus hati, dan strategi terapeutik baru untuk mengimbangi semula pembekuan dalam pesakit hemofilia A dan B, dengan atau tanpa perencat.
-
Givosiran
API Givosiran ialah RNA gangguan kecil sintetik (siRNA) yang dikaji untuk rawatan porfiria hepatik akut (AHP). Ia secara khusus menyasarkanALAS1gen (asid aminolevulinic synthase 1), yang terlibat dalam laluan biosintesis heme. Penyelidik menggunakan Givosiran untuk menyiasat terapi berasaskan gangguan RNA (RNAi), pembungkaman gen sasaran hati, dan modulasi laluan metabolik yang terlibat dalam porfiria dan gangguan genetik yang berkaitan.
-
Plozasiran
API Plozasiran ialah RNA gangguan kecil sintetik (siRNA) yang dibangunkan untuk rawatan hipertrigliseridemia dan gangguan kardiovaskular dan metabolik yang berkaitan. Ia menyasarkanAPOC3gen, yang mengekodkan apolipoprotein C-III, pengawal selia utama metabolisme trigliserida. Dalam penyelidikan, Plozasiran digunakan untuk mengkaji strategi penurun lipid berasaskan RNAi, kekhususan pembungkaman gen, dan rawatan jangka panjang untuk keadaan seperti sindrom chylomicronemia keluarga (FCS) dan dislipidemia campuran.
-
Zilebesiran
API Zilebesiran ialah RNA gangguan kecil (siRNA) penyiasatan yang dibangunkan untuk rawatan hipertensi. Ia menyasarkanAGTgen, yang mengekod angiotensinogen—komponen utama sistem renin-angiotensin-aldosteron (RAAS). Dalam penyelidikan, Zilebesiran digunakan untuk mengkaji pendekatan pembungkaman gen untuk kawalan tekanan darah jangka panjang, teknologi penyampaian RNAi, dan peranan lebih luas laluan RAAS dalam penyakit kardiovaskular dan buah pinggang.