Plozasiran

Plozasiran (API)

Permohonan Penyelidikan:
API Plozasiran ialah RNA gangguan kecil sintetik (siRNA) yang dibangunkan untuk rawatan hipertrigliseridemia dan gangguan kardiovaskular dan metabolik yang berkaitan. Ia menyasarkanAPOC3gen, yang mengekodkan apolipoprotein C-III, pengawal selia utama metabolisme trigliserida. Dalam penyelidikan, Plozasiran digunakan untuk mengkaji strategi penurun lipid berasaskan RNAi, kekhususan pembungkaman gen, dan rawatan jangka panjang untuk keadaan seperti sindrom chylomicronemia keluarga (FCS) dan dislipidemia campuran.

Fungsi:
Plozasiran berfungsi dengan menyenyapkanAPOC3mRNA dalam hati, membawa kepada pengurangan tahap apolipoprotein C-III. Ini menggalakkan lipolisis yang dipertingkatkan dan pembersihan lipoprotein yang kaya dengan trigliserida daripada aliran darah. Sebagai API, Plozasiran membolehkan pembangunan terapi bertindak panjang yang bertujuan untuk menurunkan tahap trigliserida dengan ketara dan mengurangkan risiko pankreatitis dan kejadian kardiovaskular pada pesakit yang mengalami gangguan lipid yang teruk atau genetik.