Acadia Trofinetide Fasa III Hasil Top-Line Klinikal Positif

Pada 2021-12-06, masa AS, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) mengumumkan hasil teratas positif dalam percubaan klinikal fasa III calon dadahnya, Trofinetide. Percubaan fasa III, yang dipanggil lavender, digunakan terutamanya untuk menilai keselamatan dan keberkesanan trofinetide dalam rawatan sindrom Rett (RS). Sejumlah 189 subjek telah didaftarkan, semua wanita berumur 5-20 tahun dengan Rs.

Lavender adalah percubaan dua kali ganda, rawak, plasebo yang dikawal selama 12 minggu dengan titik akhir utama gabungan soal selidik tingkah laku RS (RSBQ) dan skala penarafan global hasil klinikal (CGI-I), seperti yang dinilai oleh kakitangan kejururawatan dan pakar perubatan; Kunci titik akhir sekunder adalah skala pembangunan komunikasi dan simbolik untuk bayi dan kanak-kanak (CSBS-DP-IT-Social), yang digunakan untuk menilai perkembangan tingkah laku sosial, lisan, dan simbolik pada anak-anak dan anak-anak berumur 6-24 bulan, dan boleh digunakan untuk pemeriksaan awal.

Keputusan menunjukkan bahawa trofinetide mempunyai peningkatan yang signifikan dalam kedua -dua titik akhir utama berbanding plasebo. Perubahan dari garis dasar dalam RSBQ untuk plasebo dan trofinetide pada minggu 12 ialah -1.7 vs -5.1 (p = 0.0175); Skor CGI-I ialah 3.8 vs 3.5 (p = 0.0030). Sementara itu, perubahan dari garis dasar di CSBS-DP-IT-Social adalah -1.1 dan -0.1 untuk plasebo dan trofinetide, masing-masing.

Kedua -dua titik akhir menengah utama dan utama lavender menunjukkan potensi trofinetide untuk rawatan Rs, bagaimanapun, perlu diperhatikan bahawa kadar penghentian rawatan kajian yang berkaitan dengan peristiwa buruk yang muncul (TEAEs) adalah lebih tinggi di lengan trofinetide berbanding plasebo, kedua -dua 2.1% dan 17.2%. Antaranya, peristiwa buruk yang paling biasa adalah:

① cirit -birit - trofinetide adalah 80.6% (97.3% daripadanya adalah ringan hingga sederhana) dan plasebo adalah 19.1%;

② Muntah - Trofinetide adalah 26.9% (96% daripadanya ringan hingga sederhana) dan plasebo adalah 9.6%;

③ Peristiwa buruk yang serius berlaku dalam 3.2% subjek dalam kedua -dua kumpulan.

Subjek dalam percubaan lavender akan terus menerima trofinetide selepas selesai perbicaraan atau dalam kajian terbuka Lilac dan Lilac-2, dan> 95% subjek yang menyelesaikan kajian lavender memilih untuk beralih ke penyelidikan pengembangan terbuka label, penemuan akan dibentangkan kepada mesyuarat perubatan yang akan datang.