Keputusan Garis Atas Klinikal Acadia Trofinetide Fasa III Positif

Pada 2021-12-06, waktu AS, Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) mengumumkan keputusan positif barisan teratas percubaan klinikal Fasa III calon ubatnya, Trofinetide.Percubaan fasa III, dipanggil Lavender, digunakan terutamanya untuk menilai keselamatan dan keberkesanan Trofinetide dalam rawatan sindrom Rett (RS).Sebanyak 189 subjek telah didaftarkan, semua wanita berumur 5-20 tahun dengan RS.

Lavender ialah ujian dua kali buta, rawak, terkawal plasebo selama 12 minggu dengan gabungan titik akhir utama Soal Selidik Tingkah Laku RS (RSBQ) dan Skala Penilaian Global Hasil Klinikal (CGI-I), seperti yang dinilai oleh kakitangan kejururawatan dan pakar perubatan, masing-masing;kunci Titik akhir kedua ialah Skala Perkembangan Tingkah Laku Komunikasi dan Simbolik untuk Bayi dan Kanak-Kanak (CSBS-DP-IT-Sosial), yang digunakan terutamanya untuk menilai perkembangan tingkah laku sosial, lisan dan simbolik dalam bayi dan kanak-kanak kecil 6–24 bulan, dan boleh digunakan untuk autisme Saringan awal untuk simptom kelewatan perkembangan dan kelewatan perkembangan lain, seperti yang dinilai oleh kakitangan kejururawatan.

Keputusan menunjukkan bahawa Trofinetide mempunyai peningkatan yang ketara dalam kedua-dua titik akhir utama berbanding plasebo.Perubahan daripada garis dasar dalam RSBQ untuk plasebo dan Trofinetide pada Minggu 12 ialah -1.7 berbanding -5.1 (p=0.0175);Markah CGI-I ialah 3.8 vs 3.5 (p=0.0030).Sementara itu, perubahan daripada garis dasar dalam CSBS-DP-IT-Social ialah -1.1 dan -0.1 untuk plasebo dan Trofinetide, masing-masing.

Kedua-dua titik akhir sekunder primer dan primer Lavender menunjukkan potensi Trofinetide untuk rawatan RS, bagaimanapun, perlu diperhatikan bahawa kadar pemberhentian rawatan kajian yang berkaitan dengan kejadian buruk yang timbul (TEAEs) adalah lebih tinggi dalam kumpulan Trofinetide berbanding plasebo. , Kedua-duanya adalah 2.1% dan 17.2%, masing-masing.Antaranya, kejadian buruk yang paling biasa ialah:

① Cirit-birit – Trofinetide ialah 80.6% (97.3% daripadanya adalah ringan hingga sederhana) dan plasebo ialah 19.1%;

② Muntah – Trofinetide ialah 26.9% (96% daripadanya adalah ringan hingga sederhana) dan plasebo ialah 9.6%;

③ Kejadian buruk yang serius berlaku dalam 3.2% subjek dalam kedua-dua kumpulan.

Subjek dalam percubaan Lavender akan terus menerima Trofinetide selepas percubaan selesai atau dalam kajian pengembangan Lilac dan Lilac-2 label terbuka, dan > 95% daripada subjek yang menyelesaikan kajian Lavender memilih untuk beralih kepada label terbuka Lilac pengembangan Penyelidikan, penemuan akan dibentangkan kepada mesyuarat perubatan yang akan datang.